Felek jest bardzo chory (odc.94)

Wyobraźcie sobie, że zaledwie 8 dni przed tym, jak otrzymaliśmy wynik Felka, rodzice innych chorych dzieci byli w telewizji u Jaworowicz w sprawie dla reportera czy w TVN-ie, błagając o ratunek. To wszystko właśnie dzieje się na naszych oczach teraz, ta mutacja. Oprócz tego znaleźliśmy też wzmiankę o profesorze Robercie Śmiglu, genetyku pediatrze z Wrocławia, który ma pod opieką te dzieci z mutacją PUS-3. I jest też profesor Reszek Lisowski, taki Polak pracujący w Sydney, ekspert od terapii genowych, który tworzy dla tych dzieciaków ten magiczny zastrzyk. Ale czytanie o samych tych objawach nas zmiażdżyło. Upośledzenie intelektualne i poznawcze. Dzieci zaczynają chodzić dopiero w wieku 3 lat, a czasem nawet później.

No i dzień po tej wizycie już się otrząsnęliśmy, mamy plan, no i będziemy walczyć o tą nową przyszłość dla po prostu Felusia. No i dobrze, to teraz taka krótka lekcja w ogóle, żebyście zrozumieli, że my tu nie czarujemy, tylko mamy przed sobą takie twarde naukowe fakty. Chcę wam krótko wytłumaczyć, o co chodzi z tym całym pusem i dlaczego ten profesor Lisowski z Sydney to dla nas taka ogromna nadzieja. Profesor ten Lisowski to taki człowiek instytucja. Współpracuje bardzo on ściśle właśnie z tym śmiglem. Mówiąc najprościej, on zajmuje się tymi terapiami genowymi od wielu, wielu lat i na warsztacie już miał wiele terapii genetycznych. Kiedy profesor Lisowski przyjrzał się genowi odpowiedzialnemu za enzym pus, powiedział jedno.

On jest idealny, wręcz książkowy i nadaje się na terapię genową. Dlaczego? Bo jest bardzo, bardzo malutki. Powiem wam później, jakiej on jest wielkości. W świecie genetyki to robi gigantyczną różnicę, bo znacznie łatwiej jest zapakować mały naprawczy gen do tak zwanego nośnika, czyli wektorka i wprowadzić go do organizmu dziecka, żeby zaczął produkować brakujący enzym, niż naprawiać coś gigantycznego. My już wiemy, że terapie potrafią działać cuda, no bo profesor Lisowski i ośrodek w Sydney, z którym my współpracujemy przy tworzeniu leku na pus-3, to światowa czołówka. No mówię wam, z tego co czytałam, to dokładnie w tym samym instytucie

Nie stanę w laboratorium za mikroskopem i nie będę udawać, że rozumiem genetykę na poziomie akademickim. Moją siłą jest właśnie mój głos i moja społeczność, czyli Wy. Moją rolą jest nagłośnić tę sprawę, poruszyć firmy i zebrać te miliony, a samą inżynierię zostawiam w rękach absolutnego mistrza, czyli profesora Lisowskiego. Ja jestem od zdobywania zasobów, a on jest od naprawiania tych genów naszych. No i nasz Felek, w przeciwieństwie do tamtych przypadków, Jest na samym początku drogi. Szybko go zdiagnozowaliśmy. Jego mózg naprawdę błyszczy, tylko ciało go blokuje. Jego komórki nie mają dostaw prądu. Dlatego my wiemy, że mamy o co walczyć i że to nie jest jakaś mrzonka. To jest realna szansa na to, żeby naprawić ten błąd genetyczny.

Ale na to, jak wiecie, potrzeba środków i to pewnie się domyślacie jakich. No dobra, to teraz powiedzmy sobie wprost, czym jest to całe PUS-3 i z czym my tu właściwie walczymy? No medycznie PUS-3 to niezwykle skomplikowany proces. Ale żeby to wam zobrazować, ja nie chcę w ogóle wchodzić w ten medyczny proces, bo ja to wszystko pomieszam. Będę posługiwała się w social media jakimiś nagraniami profesora Lisowskiego czy doktora Śmigla, żeby nie wprowadzać w błąd, chociaż to jest dla mnie czarna magia, co nie? Ale żeby to wam zobrazować, używam metafory, bo ja po prostu uwielbiam metafory, jak wiecie. To moje takie matczyne tłumaczenie tego, co dzieje się w ciele Felusia.

Prowadzi je właśnie w tym swoim kosmicznym, nowoczesnym laboratorium w Sydney, wybitny polski naukowiec. Bo są dwa laboratoria, możesz albo w Stanach, albo w Australii. No i on sobie do Australii poleciał i tam pracuje, bo tu w Polsce nie można się rozwijać, bo nie ma takich laboratoriów. No i jest ten profesor Leszek Lisowski, ten światowej sławy autorytet, który od ponad 20 lat już tworzy te wirusy wektorowe. Prof. Lisowski i jego zespół wykonali przez ostatni rok gigantyczną pracę. Ma już w rękach bardzo mocnego kandydata na lek. To jeszcze nie jest gotowa ampułka, którą można podać Felkowi już dzisiaj, ale to najbardziej obiecujący, taki ustabilizowany wariant, który właśnie wchodzi w decydującą fazę testów.

Tylko, że ta brutalna rzeczywistość polega na tym, że najgłębsze badania genetyczne, takie jak ten Westrio, który my zrobiliśmy, są potwornie drogie. Nie są w Polsce dostępne o tak, na wyciągnięcie ręki. Wiele dzieciaków z pustszy prawdopodobnie żyje gdzieś z zupełnie błędnymi diagnozami. Nasz Felek miał po prostu paradoksalnie szczęście w nieszczęściu. To właśnie przez wcześniejsze operacje tego zrośniętego szwu czołowego trafiliśmy do Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego i zrobiliśmy to potężne badanie i odkryliśmy prawdę. Dlatego pamiętajcie o jednym. Dorzucając się do tej zbiórki, inwestując w pracę zespołu profesora Lisowskiego, nie ratujecie tylko mojego syna. Wy przecieracie szlak i otwieracie drzwi do leczenia kolejnych dzieciaków, których wielki potencjał jest dzisiaj błędnie tłumiony pod łatką innych chorób.

Kiedy zderzyłam się ze ścianą i wgryzłam się w temat i zobaczyłam twarde dowody na własne oczy, zrozumiałam, jak bardzo byłam w błędzie, jak medycyna w ogóle działa. To nie są żadne bajki ani czary, to jest po prostu najnowocześniejsza, precyzyjna medycyna, która się rozwija na naszych oczach. No terapie genowe oparte dokładnie na tej samej technologii co Felkowa od lat tworzą prawdziwe cuda. Dzieci z innymi mutacjami, które wcześniej były całkowicie wiotkie, skazane na wózek, nie gadały, nie komunikowały się z rodzicami, po otrzymaniu swojego kuriera dosłownie zaczynają chodzić i gadać. No i profesor Lisowski mówi wprost. Medycyna wie, jak to zrobić. Stworzenie wektora z poprawnym genem pus-3 to naukowo dość prosta sprawa, bo ten jest tyci, malutki.

A nasz pus 3, te białko, ten enzym pus 3, to zaledwie 481 aminokwasów. W języku genetyki ten gen ma długość zaledwie około 1450 liter. W bagażnik mamy 4700, co nie? Przypominam, a my mamy 1450 liter. To znaczy, że nasza paczka jest tak malutka, że zajmuje niecałą jedną trzecią pojemności bagażnika tego naszego kuriera. Dlatego profesor Lisowski no tak się z tego cieszy, no bo to oznacza, że obok samego naprawionego genu pus-3 naukowcy mogą jeszcze bez problemu z ogromnym luzem zapakować do tego bagażnika, do tego wektora wszystko, co jest niezbędne.

No takiego leku nie da się ukręcić w garażu. Cały proces stworzenia terapii genowej od zera to ogromny koszt. Ale uwaga, my nie rzucamy się z motyką na słońce i nie zbieramy tego wszystkiego naraz. Idziemy mądrze, tak krok po kroku. Badania są finansowane na bieżąco i podzielone na takie mniejsze transze. Działa tutaj już globalna ekipa rodzin z całego świata, które walczą i zbierają środki już od roku. Do tego sam profesor Lisowski staje na rzęsach, by zdobyć dodatkowe granty badawcze. Dlatego na zbiórce Felka zobaczycie cel 5 646 000 zł. Od razu wam powiem, to nie jest ta kwota, jakiej ostatecznie potrzebujemy na stworzenie tego leku.