Mentionsy

ATTR, bo to ważne dla kardiologów.

Transtyretyna, TTR, to białko transportowe syntezowane głównie w wątrobie.

I ten amyloid TTR odkłada się w sercu, w nerwach obwodowych, od czego zaczęła się w ogóle historia tego leku i wielu innych leków, w nerkach, przewodzie pokarmowym.

No i ta amyloidoza ATTR powstaje w wyniku dysocjacji tetrameru TTR.

No i w postaci dziedzicznej tej ATTR-RV obecne są mutacje w genie TTR, które destabilizują tą strukturę tetrameru.

No i jest jeszcze jedna postać dzika, tak zwana ATTRWT, która nie ma rozpoznanych dotychczas mutacji.

AL i ATTR.

No a ta nasza nazywa się ATTR i jest amyloidozą transterytynową.

Ta postać ATTRV dotyczy mutacji genu, jak wspomniałem, występuje u kilku procent Afroamerykanów z zachodniej Afryki pochodzących.

Jak można rozpoznać amyloidozę ATTR poza kliniczną stroną i echem?

Czasem rodzin pacjentów z amyloidozą TTR i tej postaci wrodzonej V. No i wreszcie rezonans magnetyczny.

Leczenie amyloidozy transtyretynowej, ATTR.

No a dziś, jakie mamy dostępne leki stabilizujące transtyretynę TTR?

Tafamidis stabilizuje tetramer TTR, zapobiega dysocjacji i ma udowodnioną skuteczność kliniczną w badaniach ATTRCT finansowanym przez Ministerstwo Zdrowia.

Redukuje liczbę hospitalizacji i jest zatwierdzony po obu stronach Atlantyku dla obu postaci ATTRVT oraz ATTRV z kardiomyopatią.

Jest pochodną kwasu salicylowego i ma działanie przeciwbólowe, przeciwzapalne oraz przeciwgorączkowe i stabilizujące TTR.

No i wreszcie z zupełną nowością są leki wyciszające ekspresję genu TTR, silensery.

To jest esirena, hamuje syntezę TTR w wątrobie.

Zatwierdzony w leczeniu neuropatii ATTR dziedzicznej V. Wykazano to w badaniu Apollo B. Obiecujące wstępne wyniki w kardioempatii są na tle amyloidos.

Nasz dzisiejszy bohater, drugi lek, Wutrisiran, też SIRNA, też hamuje syntezę TTR w wątrobie, podaje się rzadziej.

Dobre wyniki ma w redukcji TTR, poprawi czynności serca, a dziś ten news.

Batanych pacjentów z ciężką kardiopatią na tle amyloidozy ATTR.